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Rinfabato de mecasermina

El rinfabato de mecasermina ( INN, USAN ) (nombre de marca Iplex ), también conocido como rhIGF- / rhIGFBP-, es un fármaco que consiste en factor de crecimiento similar a la insulina humana recombinante 1 (IGF-) y factor de crecimiento similar a la insulina humana recombinante proteína de unión- (IGFBP-) que se utiliza para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (enfermedad de Lou Gehrig).

Tiene una acción similar a la mecasermina, pero con menos efectos secundarios (como hipoglucemia ).

Usos potenciales

El rinfabato de mecasermina fue desarrollado por la corporación INSMED para el tratamiento del retraso del crecimiento en niños con deficiencia primaria grave de IGF-I (IGFD primaria) o con deleción del gen de la hormona del crecimiento (GH) que han desarrollado anticuerpos neutralizantes contra la GH.

Debido a un acuerdo de patente, Iplex se retirará del mercado para indicaciones relacionadas con la baja estatura. Sin embargo, Iplex se está estudiando como tratamiento para otras diversas afecciones médicas graves.

El 11 de marzo de 2009, la FDA anunció que el rinfabato de mecasermina estaría disponible para los estadounidenses con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), más comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig, como parte de un ensayo clínico. El medicamento está actualmente disponible en Italia para esta condición.

Distrofia muscular miotónica

Iplex se investigó en un estudio clínico de Fase II en la Facultad de Medicina de la Universidad de Rochester, con fondos proporcionados por la Asociación de Distrofia Muscular y los Institutos Nacionales de Salud. Este programa de Fase II estudió la seguridad y la tolerabilidad de la inyección subcutánea de Iplex una vez al día en pacientes con MMD.

Si bien los pacientes con MMD mostraron aumentos significativos en el peso muscular total, los niveles de testosterona y los niveles de LDL, y disminuciones significativas en los niveles de triglicéridos y HDL, los ensayos funcionales, como la fuerza de agarre y las pruebas de caminata, no mostraron mejoría.

Síndrome de redistribución adiposa asociado al VIH

Iplex también se está explorando como una posible terapia para el Síndrome de Redistribución Adiposa Asociado al VIH (HARS). Se recopilan datos de un estudio clínico abierto de Fase II dirigido por Morris Schambelan, MD, profesor de medicina en la Universidad de California en San Francisco. El Dr. Schambelan se desempeña como Jefe de Endocrinología y Director del Centro de Investigación Clínica General en el Hospital General de San Francisco.

Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento con Iplex con el objetivo principal de determinar los efectos de Iplex en la distribución de grasa visceral y el metabolismo de glucosa y lípidos. Los datos iniciales de este ensayo estarán disponibles en 2007 y los ensayos de fase III comenzarán en 2009.

Retinopatía del prematuro

El trabajo clínico se encuentra en una etapa anterior en el desarrollo de Iplex para tratar la retinopatía del prematuro (ROP). Esta enfermedad, que afecta a entre 14.000 y 16.000 bebés prematuros cada año, provoca la falta de desarrollo de los pequeños vasos sanguíneos en la parte posterior del ojo, lo que lleva a la ceguera en la mayoría de los casos.

En la Universidad de Gotemburgo en Suecia se inició un estudio clínico de Fase I que investiga Iplex como tratamiento para la ROP, en colaboración con científicos de la Escuela de Medicina de Harvard en los EE. UU. Se esperan resultados de este estudio para fines de 2007.

La esclerosis lateral amiotrófica

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta las células nerviosas del cerebro y la médula espinal. Las neuronas motoras van desde el cerebro hasta la médula espinal y desde la médula espinal hasta los músculos de todo el cuerpo.

La degeneración progresiva de las neuronas motoras en la ELA eventualmente conduce a su muerte. Cuando las neuronas motoras mueren, se pierde la capacidad del cerebro para iniciar y controlar el movimiento muscular. Con la acción de los músculos voluntarios progresivamente afectada, los pacientes en las últimas etapas de la enfermedad pueden quedar totalmente paralizados.

En enero de 2007, INSMED anunció que el Ministerio de Salud italiano solicitó a la corporación INSMED que pusiera a disposición Iplex para tratar a los pacientes italianos que padecían ELA.

IGF-, el componente principal de Iplex, fue objeto de un ensayo clínico reciente en ALS. Involucró a 330 personas con ELA de 20 centros de tratamiento de ELA en los Estados Unidos. El fármaco se inyectó debajo de la piel (administración subcutánea) en un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo;

Esta es la forma estándar de oro de realizar un ensayo clínico. Al final del período de tratamiento de dos años, no hubo diferencias entre las personas con ELA que recibieron IGF- y las que recibieron placebo en la fuerza muscular, la necesidad de una traqueostomía para respirar o la supervivencia, lo que indica que IGF- proporcionó pacientes ningún beneficio.

Los resultados actuales se publican en la edición del 25 de noviembre de Neurology. Los investigadores fueron dirigidos por Eric J. Sorenson, MD, de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota «Si bien esto es muy decepcionante, al menos fue definitivo y creo que brinda una respuesta bastante definitiva, al menos para esta estrategia para este fármaco», dijo el Dr.

Sorenson. Sin embargo, agregó, » todavía hay una gran cantidad de evidencia de que la vía IGF- puede ser beneficiosa para las personas que tienen ELA, pero no de la forma en que la administramos.

Ahora se encuentran en marcha nuevos métodos para administrar IGF- de una manera más selectiva, incluido el uso de mediadores virales o células madre. Dos ensayos previos de fase 3 de IGF- en ALS mostraron resultados inconsistentes: 1 ensayo, realizado en América del Norte, encontró un beneficio, mientras que el otro, un ensayo europeo, no confirmó los hallazgos anteriores.

Los resultados de nuestro estudio son los que más se asemejan a los del estudio europeo anterior, sin beneficio ni en la supervivencia ni en las escalas funcionales”, concluye De Sorenson. «Es decepcionante que no hayamos podido confirmar el beneficio que se observó en el estudio anterior de América del Norte».

La evidencia concluyente señala que Iplex (y cualquier forma de IGF-) no puede retrasar la progresión en la ELA humana. Muchos sitios que han publicado artículos sobre el vínculo entre la enfermedad de Lyme y la ELA están patrocinados por clínicas especializadas en el tratamiento de la enfermedad de Lyme crónica, o por vendedores de productos para tratarla, o por ambos.

Miotonía congénita

La miotonía congénita es un trastorno muscular genético. Los dos tipos principales de miotonía congénita son la enfermedad de Thomsen, que comienza en la infancia, y la enfermedad de Becker (a veces llamada miotonía generalizada), que suele comenzar entre los cuatro y los 12 años.

Referencias

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Enlaces externos

INSMED

Fuentes

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